临床试验分为 4 期

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临床前开发

在将研究性治疗用于临床试验参与者之前，申办者必须先确定该治疗是否可能造成危害。他们首先在实验室中对细胞或动物进行治疗测试，以查明是否存在风险并验证该疗法可能对患者有益。一旦收集到充分的信息，他们便向政府监管机构和伦理委员会申请批准，以启动人类临床试验。[美国食品药品监督管理局，临床前研究，2018 年]

临床开发

在药物或医疗器械等新型医疗手段得以广泛应用之前，必须先通过临床试验进行测试，以评估其安全性和有效性。正在研究的医疗手段通常被称为“研究性治疗”，因为它尚未获准在临床试验范围以外使用。这些临床试验的信息随后由政府监管机构进行审查，以确定该研究性治疗是否应获准使用。

大多数研究性治疗方法在获得批准投入使用前必须经过多个研究阶段。这些阶段被称为“分期”。每个分期都有不同的目的，并有助于解决不同的问题。

有 4 个分期，分别是：

• 1 期 - 研究安全性和剂量
• 2 期 - 测试有效性与副作用
• 3 期 - 确认疗效并对比标准治疗方案
• 4 期 - 批准后的长期效果追踪

整个过程虽然漫长，但对于确保治疗对特定病症或疾病患者有效且安全至关重要。

1 期临床试验：治疗是否安全？

1 期试验旨在评估研究性治疗在小规模人群（通常少于 100 人）中的安全性。他们寻找常见的副作用，并确定下一分期应使用的正确剂量。有时，当其他治疗方案不可用或不理想时，他们会在健康志愿者或患者身上研究某种治疗方法。

1 期试验旨在分析研究性治疗在人体内的作用机制及其可能引发的副作用。它们从低剂量开始，逐渐增加剂量，同时密切关注是否出现有害副作用。目标是找到治疗该病症或疾病的最佳剂量和给药方式（例如口服、静脉输注或注射），以实现副作用最小化。

1 期试验还可能研究治疗药物在体内的吸收、分布、代谢及排泄过程。这些被称为药代动力学研究。有时这些试验会研究食物或其他药物是否会对研究性治疗产生影响。1 期试验包含多项检测，例如监测生命体征或进行血液检验，以确保治疗的安全性。

所有这些信息都有助于申办者为后续研究分期设计安全方案。1 期试验的主要目的是确定可在 2 期使用的安全剂量。

2 期临床试验：治疗是否有效？

2 期临床试验通常会有更多的参与者参加，最多会有几百人。这一阶段会继续探索治疗的安全性，同时开始评估其在患有该疾病或症状人群中的有效性。

在这些临床试验中，患有特定疾病或病症的参与者将接受在 1 期确定的安全剂量范围内的研究治疗。研究团队密切关注参与者的健康状况和症状表现，以评估治疗有效性。例如，研究人员在癌症药物试验中可以测量肿瘤大小，在抗病毒药物试验中可以测量病毒载量。他们还通过检测特定基因、蛋白质或其他生物标志物来研究治疗效果。

2 期临床试验为申办者提供了更多关于治疗方案安全性和有效性的信息，为进入 3 期试验奠定基础。2 期试验的数据同样有助于制定 3 期研究的目标和计划。

3 期临床试验：是否比现有的治疗更好？

3 期临床试验收集关于研究性治疗方案的安全性和有效性的更多信息。3 期临床试验通常涉及大量参与者，有时可达数千人。

3 期试验将把一种研究性治疗与当前标准治疗方案进行比较， 以评估其疗效 是否与现有方案相当或更优，或是否具有更少的副作用。某些 3 期试验采用一种 安慰剂 它看起来像是一种治疗，但其中不含任何有效成分。对于某些症状或疾病，如果只使用安慰剂而不包含另一种有效治疗（例如标准治疗方案），可能不合适。

3 期试验可能历时数年。申办者可能研究不同剂量的研究性治疗，或将研究性治疗与其他治疗方案联合使用。他们经常研究该疗法在较长时间内以及不同人群中（例如年轻人或老年人，以及不同种族和民族群体）的效果。这些试验的参与者应代表该疗法获批后可能使用该疗法的患者群体。

4 期临床试验：我们还需要知道些什么？

虽然上市前试验已经评估了安全性和有效性，但仍有许多问题悬而未决，特别是关于长期使用的问题。4 期试验观察更大规模的人群，涵盖不同年龄、性别、种族以及不同健康状况的个体。这些试验可能会发现在规模较小、周期较短的试验中未显现的副作用。这一阶段的试验还会研究治疗对患者生活质量的影响。

4 期试验可能研究该疗法的其他医疗用途、不同剂量或与其他疗法的新联合应用。尽管申办者可能希望扩大该疗法的应用范围，但安全性仍是首要关注点。

临床试验分期概述

临床试验的 4 个分期展示了对研究性治疗进行全面研究的步骤：

• 1 期：重点关注安全性、剂量以及在少数人群中实施治疗的最佳方式
• 2 期：扩大规模以完善方法、验证安全性并评估治疗效果
• 3 期：与标准疗法进行比较的大规模研究，通常是国际性研究。他们提供了关于风险与获益的有力数据。
• 4 期：持续进行安全性评估，并收集有关长期效果的实际数据。

每个分期都建立在前一分期的基础上，在确保安全的同时，将具有潜力的创新疗法从实验室带给患者。

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