常见问题

“照护者”是指为他人提供照看或护理的人员。可以是家人，也可以是提供护理服务的人员。照护者可以帮助减轻负担，为需要帮助的人提供支持。照护可能是长期的，也可能是短期的，但都很重要。

在全球各平台登记时，每项临床研究将获得一个唯一的登记号。

临床试验所研究的疾病、功能障碍、综合征、症状或损伤。

患者被诊断出患有严重的甚至危及生命的疾病或症状，但尚无治疗方案获批的情况下，患者可能通过该途径接受试验性（获得批准前）治疗，并非参与临床试验。提前使用计划通常被称为扩大使用计划（EAP）、同情用药计划（CUP）或者有管理的使用计划。

在此类试验中，研究人员和参与者都不知道每位参与者接受的是哪种治疗。这有助于避免偏倚，因为知道参与者接受的是哪种治疗可能会影响研究人员对结果的观察和解释。临床试验结束时，将对结果进行“揭盲”，申办者才能够看到各治疗组的试验结果。

临床试验结果表明，研究性治疗对所研究的疾病或症状的治疗效果达到预期。

所有临床试验都有关于参与者资格的规定。这些规定也称为“入选/排除标准”，有助于确保结果的可靠性。

• 入选标准是指允许某人加入临床试验的因素
• 排除标准是指防止某人加入的因素

这些标准可以基于

• 参与者年龄
• 参与者性别
• 疾病或症状的类型和所处阶段
• 既往治疗史
• 其他疾病状况

一些研究需要患有某种疾病或症状的参与者，而另一些研究则需要健康志愿者。这些标准并非针对某个人。相反，这些标准将帮助研究人员找到合适的参与者，探寻所研究问题的答案，同时确保临床试验参与者的安全。

临床试验中的参与者人数。“预估的”入组人数是申办者进行研究所需参与者的目标人数。

基因治疗的目标是修复缺陷基因，或用健康的基因替换缺陷基因，从而帮助治疗或改善疾病。这些疗法的目的不是治疗症状，而是在一段时间内通过一种或几种治疗方法来治疗疾病的潜在遗传原因。许多罕见病是由单个基因的改变（或突变）引起的，因此基因疗法有望带来重大突破。基因疗法可通过多种方式发挥作用：

• 用健康的基因拷贝替换致病基因
• 使功能失常的致病基因失活
• 将一种新的或经过改造的基因添加到人体，以帮助治疗疾病

然而，基因疗法未必总是有效。一旦使用，便无法停止或敲除。

药品的有效监管涉及多项任务，例如：

• 评估临床试验的安全性和有效性数据
• 对生产设施和分销渠道进行许可审批与检查
• 监测试验性药物和上市后药物的不良反应
• 管控药品的推广与广告

在一些国家/地区，药品监管相关的所有工作由一个机构负责。而在其他国家/地区，州政府或省政府拥有部分监管权限。

监管机构例如：

• 美国食品药品监督管理局（FDA）
• 日本药品医疗器械综合机构（PMDA）
• 欧洲药品管理局（EMA）
• 中国国家药品监督管理局（NMPA）

也称为临床试验。在一项干预性研究中，参与者被分入不同组别，各组接受一种或多种干预措施或治疗，或接受安慰剂。这样申办者就能看到干预措施对参与者健康状况的影响。该研究方案描述了参与者将如何被分配到治疗组。参与者可能会接受诊断、治疗或其他类型的干预。

有法律授权和责任照顾他人的个人。其监护对象可能是儿童、缺乏自理能力的成年人或残障人士。监护人代表他们做出决定。法定监护人也可能被称为个人监护人、委托监护人或特别监护人。

一种药物、药物组合、疫苗、器械或程序，其安全性和有效性正在接受研究。该治疗方法在所研究疾病中的应用尚未获得政府监管机构的批准。

用于疾病或症状的治疗、预防或诊断。可以是一种药物、多种药物的组合、器械、或是药物与器械的组合。

也称为观察性研究。此类研究观察参与者接受常规治疗的情况，并不基于特定的治疗或干预措施。在这些研究中，临床试验团队可能采取访谈、问卷等形式、或采集血液样本，并在常规诊疗过程中对患者进行随访。

自然史研究也是一种非干预性研究。研究人员通过此类研究对某种疾病或症状进行更深入的了解 。这些研究观察疾病随时间自然发展的过程，不提供任何研究性治疗或干预措施。它们对罕见疾病（例如正在基因疗法试验中研究的那些疾病）至关重要。开展这些研究是因为研究人员可能尚未完全理解该疾病对人们的短期和长期影响。

在此类试验中，参与者不知道自己接受的是哪种治疗，但研究人员和工作人员知情。这有助于减少安慰剂效应，即参与者可能仅因为知道自己接受的是何种治疗而产生不同的反应。

经过周密设计的研究计划，需平衡临床试验参与者可能的获益与面临的风险，并解答具体的研究问题。研究方案阐述了临床试验的目的、参与资格、将使用的治疗方案，以及研究程序和相关检查。还列出了研究申办者希望解答的问题、试验持续时间、试验遵循的规则，以及申办者将如何保护参与者的隐私和安全。

发起并管控临床试验的组织或个人。临床试验可由多种不同类型的团体或个人申办或资助。包括医生、医疗机构、基金会、志愿者团体和制药公司。某些联邦或政府监管机构也可能担任申办者。

“标准治疗”指针对特定疾病或健康状况，当前被广泛采用且公认的最佳治疗方案。

利用通信技术（如视频通话或在线平台）远程获取医疗服务，患者无需前往医院。