A study to evaluate ASP0367 in participants with primary mitochondrial myopathy, Trial ID 0367-CL-1201

试验摘要

本研究 II 期部分的目的是通过药代动力学（PK）和药效学（PD）评估选择生物活性 ASP0367 剂量水平。本研究的 II 期部分还将评估 ASP0367 的安全性和耐受性。本研究 III 期部分的目的是评估 ASP0367 相对于安慰剂对功能改善的影响，还将评估 ASP0367 相对于安慰剂的安全性和耐受性。本研究的 III 期部分还将评估 ASP0367 相对于安慰剂对功能改善和疲劳的影响，并将评估 ASP0367 相对于安慰剂对整体参与者功能的影响。

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阿克伦儿童医院

阿克伦, 俄亥俄州, 美国, 44308

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参与者年龄

18 - 80 岁

疾病

原发性线粒体肌病（PMM）

参与者性别

女性和男性

试验开展时间

May 2021 - Oct 2023

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入选标准

参与者同意并能够遵守研究时长的研究要求，包括进行 6MWT，以及使用数字应用程序和视频记录。- 诊断患有原发性线粒体肌病（PMM），包括：o 已知与引起线粒体功能障碍相关的分子遗传异常（即核或线粒体）（例如但不限于线粒体 DNA （mtDNA）单一、慢性进行性外眼肌麻痹（CPEO）和 Kearns-Sayre 综合征（KSS）中的可变缺失；mtDNA m.3243 A > G 线粒体脑肌病伴乳酸性酸中毒和卒中样发作（MELAS）中的常见突变；证明可引起原发性线粒体疾病的致病核或线粒体基因组变异），以及
- 参与者报告的症状（即肌肉无力、疲劳和运动不耐受）或肌病的体格检查结果是参与者线粒体疾病的主要症状。- 参与者在随机分配前已接受稳定剂量方案的辅酶 Q10 （CoQ10）、肉碱、肌酸或其他线粒体疾病为重点的维生素或补充治疗 3 个月，并打算在研究期间保持稳定剂量（对于服用上述任何药物或补充剂的参与者）。- 参与者在随机分配前 4 周内接受过稳定的运动方案，并打算在研究期间继续接受稳定的方案（对于参加常规运动方案的参与者）。- 女性受试者未妊娠且至少满足以下条件之一：o 非有生育能力的女性 (WOCBP)。o WOCBP 同意从知情同意之时起直至研究治疗末次给药后至少 30 天遵循避孕指南。- 女性受试者必须同意从筛选时开始、在整个研究期间以及研究治疗末次给药后 30 天内不进行母乳喂养。- 女性受试者不得从首次 IP 给药开始，在整个研究期间以及研究治疗末次给药后 30 天内捐献卵子。- 男性受试者（有有生育能力的女性伴侣，包括哺乳期伴侣）必须同意在整个治疗期间以及研究治疗末次给药后30天内避孕。- 男性受试者不得在治疗期间和研究治疗末次给药后 30 天内捐献精子。- 有怀孕伴侣的男性受试者必须同意在整个研究期间以及研究治疗末次给药后 30 天内保持禁欲或使用避孕套（即整个研究期间）。- 受试者同意在参与本研究时不参与另一项干预性研究。开放标签延伸延续标准：- 参加者必须在治疗期的第 52 周研究访视时满足以下所有 OLE 标准，才有资格参加 OLE：o 参加者必须能够并愿意继续遵守研究要求。o 有资格继续参加 OLE 的参与者。

排除标准

参与者因非肌病过程（例如小脑功能障碍、运动障碍、周围神经病变、中风或其他）或不属于肌病的步态问题而出现其他体征和/或症状，除了肌病之外，这些症状会干扰/可能影响参与者在 6MWT 期间的表现或 5 次坐立（5XSTS）。- 受试者在筛选前 28 天或 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受过任何试验性治疗。- 受试者有任何状况，导致受试者不适合参加研究。- 受试者在筛选时心肌肌钙蛋白 I （cTnI）高于正常值上限（ULN）（或心肌肌钙蛋白 T 【cTnT】高于 ULN，如果 cTnI 不可用）。- 参与者在筛选时通过肾脏疾病饮食改良方程 < 60 mL/min/1.73 m^2 计算的肾小球滤过率（eGFR）估计值。- 受试者在筛选时：总胆红素（TBL）> ULN或转氨酶（天冬氨酸转氨酶【AST】或丙氨酸转氨酶【ALT】）> ULN，且肌酸激酶（CK）未升高。- 参与者患有精神分裂症、双相情感障碍或重性抑郁障碍等精神疾病，且在筛选前 3 个月内未得到控制。- 参与者有自杀未遂、自杀行为史，或筛选前 1 年内有任何自杀意念，且使用哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）达到 4 或 5 级标准，或有自杀的重大风险。- 参加者有严重的行为或认知问题，妨碍参加研究。- 受试者在随机分配前 30 天内住院治疗，导致无法参加研究。- 受试者在研究期间计划住院治疗或进行外科手术，这可能会影响研究评估。- 受试者在随机分配前 3 个月内有临床上显著且不稳定的呼吸系统疾病和/或心脏疾病（病史或当前临床发现），或既往介入心脏手术（例如，心导管插入术、血管成形术/经皮冠状动脉介入术、球囊瓣膜成形术等）。- 在筛选或随机分配时，参与者使用 Fridericia 校正（QTcF）的校正平均 QT 间期，男性参与者 > 450 msec，女性参与者 > 480 msec。如果 QTcF 超过这些限值，可在同一天重复一次额外的三次 ECG，以确定参加者的资格。- 除以下任何一种情况外，有急性缺血、房颤或主动传导系统异常的 ECG 证据：- 一度房室（AV）阻滞
- 二度房室传导阻滞 1 型（Mobitz 1 型/Wenckebach 型）
右束支传导阻滞
左侧分支传导阻滞
双束阻滞
受试者需要全天候呼吸机支持（允许因胸部肌肉无力或阻塞性睡眠呼吸暂停引起的夜间缺氧而需要夜间通气支持，如持续气道正压通气【CPAP】或双水平气道正压通气【BiPAP】的患者）。- 参与者有严重视力障碍，可能干扰他们完成所有研究要求的能力。- 参与者患有顽固性癫痫发作，可能会干扰他们完成所有研究要求的能力。- 活动性恶性肿瘤或受试者无疾病 < 5 年的任何其他癌症，但治愈性治疗的局部非黑色素瘤皮肤癌（例如，基底细胞或鳞状细胞癌）除外。- 参与者进行了实体器官移植和/或目前正在接受免疫抑制治疗。- 受试者患有严重脊柱侧凸或脊柱后凸，严重损害呼吸能力和肺功能检查，或因疼痛而限制定位，这些疼痛可能需要在研究随机分配后一年内进行骨科手术干预。- 受试者在筛选时人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎或丙型肝炎感染呈阳性。- 参与者之前接受过 ASP0367。- 受试者在随机分配前 1 年内有活性物质滥用史。- 参加者在随机分配前 4 周内使用过任何过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）配体，如贝特类药物和噻唑烷二酮类药物。- 受试者在研究随机分配前 3 个月内开始使用 CoQ10、肉碱、肌酸或其他以线粒体疾病为中心的补充剂。- 参加者已知或疑似对 ASP0367 或所用制剂的任何成分过敏。

常见问题

临床试验是否只针对晚期癌症患者？

虽然某些临床试验可能侧重于更晚期的癌症，但许多试验对处于不同癌症阶段的患者开放。每项研究都有关于参与资格的规定。例如，只有特定年龄段的患者或患有特定类型肿瘤的患者才能参与。

我是否需要停止当前治疗才能参加临床试验？

有时，研究人员希望参与者在临床试验期间继续接受当前治疗。有时，您可能需要暂停当前的治疗。如果研究性治疗无效，您通常可以恢复原有的治疗方案。

我是否应该担心会服用安慰剂？

在癌症临床试验中，只有当该类癌症尚无其他治疗方法时，才会使用安慰剂。这有助于将研究性治疗与安慰剂进行比较。安慰剂在癌症试验中很少使用，因为通常会采用最佳可用疗法，即所谓的“标准治疗方案”。

我是否需要医生转诊才能参加一项研究？

您的医生可能并不了解所有可供您参与的临床试验机会。请与您的医生或其他医疗服务提供者讨论您所找到的临床试验信息。他们可以帮助您判断临床试验是否适合您。如果您在本网站上找不到任何选项，我们建议您访问 clinicaltrials.gov 等在线公共注册网站，查看各种可用的临床试验。

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