一项 Gilteritinib、Venetoclax 和阿扎胞苷作为新诊断急性髓系白血病患者的联合治疗的研究

急性髓系白血病 （AML） 患者通常接受化疗。一些 AML 患者的 FLT3 基因发生变化，导致白血病细胞生长更快。因此，化疗不太适合治疗 FLT3 基因改变的 AML 患者。Gilteritinib 与 Venetoclax 和阿扎胞苷联合给药，是 FLT3 基因改变的 AML 患者的潜在新治疗方法。他们不能因为年龄或其他疾病而接受化疗。在将这 3 种组合药物作为治疗之前，研究人员需要了解它们是如何被身体处理的，并在一起给药时对身体起作用。在这项研究中，他们这样做是为了找到适合 Venetoclax 的剂量，并检查治疗的潜在医疗问题。在本研究中，新诊断患有 AML、FLT3 基因改变且不能进行化疗的患者可以参加。本研究的主要目的是：找到适合剂量的 Gilteritinib、Venetoclax 和阿扎胞苷作为联合治疗；了解它们如何被身体处理和作用于身体；了解缓解率；检查这种治疗期间的医疗问题。在本研究中，患者将多次到研究诊所就诊。第一次就诊是检查他们是否可以参加。将询问患者的病史，进行体检，并检查生命体征。此外，他们将进行 ECG 检查，以检查他们的心律，并采集一些血液和尿液样本用于实验室测试。他们将接受胸部 X 光检查，并采集骨髓样本。将通过骨髓或血液样本确认改变的 FLT3 基因。本研究将分为 2 个阶段。在 1 期，不同的小组患者将在联合治疗中服用含有较低至较高剂量的 Venetoclax 片剂。Gilteritinib 和阿扎胞苷的剂量将保持不变。这样做是为了找到适合用于 II 期研究的 Venetoclax 剂量。患者将服用 Gilteritinib 和 Venetoclax 片剂，每天一次，28 天为一个周期。他们将接受阿扎胞苷输注或皮下注射。这将在每个 28 天周期开始时持续 7 天。他们将在整个研究阶段继续治疗周期。在 II 期中，更多新诊断患有 FLT3 基因改变的 AML 的人将参加。他们将接受 1 期中适当剂量的联合治疗。治疗将在一个 28 天周期内进行。在整个研究阶段，患者将继续接受治疗周期。研究人员将研究此阶段的缓解率。在研究的每个阶段，如果患者能够处理任何医疗问题，则可以继续接受最多 12 个周期的治疗。患者将在第一个治疗周期内多次到研究诊所就诊，在下一个周期内较少到诊所就诊。在这些访视期间，将记录医疗问题，并采集一些血液样本进行实验室检查。在某些访视中，患者还将检查其生命体征。将在第 1 周期和第 3 周期开始时采集骨髓样本。研究期间将从未缓解的人群中采集更多样本。当患者完成治疗时，对治疗反应良好且缓解的患者将被邀请继续接受最多 24 个周期的 Gilteritinib 加阿扎胞苷治疗。所有参加研究的人都将前往研究诊所进行治疗结束访视。在此次就诊期间，将记录医疗问题，并采集一些血液样本进行实验室检查。患者将进行体检、ECG 检查，并检查生命体征。此外，还将采集骨髓样本。30 天后将进行随访访视，以检查是否存在医疗问题。然后，患者将每 3 个月到诊所就诊或接受一次电话联系，最长持续 3 年。这是为了提供他们目前治疗 AML 的最新信息。有些人如果符合某些研究规则，可以在研究期间进行干细胞移植。他们会在干细胞移植过程中暂停研究治疗，之后继续研究治疗。