在晚发型庞贝病患者中进行的基因转移研究Trial ID 7517-CL-1101

试验摘要

本研究的目的是评估 ASP7517 的安全性、耐受性和临床反应，并确定 ASP7517 单药治疗和与帕博利珠单抗联合治疗时的 II 期推荐剂量（RP2D）和/或最大耐受剂量（MTD）。本研究还将根据中心和当地评估，评估 ASP7517 单药治疗以及与帕博利珠单抗联合治疗时的其他抗癌活性指标。

谁可以参加

每项临床研究都有自己的一组规则，即资格标准。这些可能包括您的年龄、性别、一般健康状况、病情类型和分期，以及您过去的治疗。但是，只有研究团队可以决定您是否适合参加。

预期结果

如果本研究适合您，并且您想参加，您将被随机分配接受其中一种研究药物或安慰剂。在本研究中，5 人中有 4 人将接受研究药物，5 人中有 1 人将接受安慰剂。安慰剂不含任何药物，但看起来与正在研究的药物一样。虽然您可以随时退出研究，但一直留在研究中，直到研究结束，确实有助于科学家和医生为湿疹患者发现新的治疗方法。

研究治疗持续时间

10 个月

研究访问次数

约 13

地点

未找到任何位置。

试验目的

在这个创新与护理相融合的世界里，我们邀请您探索突破性治疗的可能性。想象一下，你可以参与改变生活的旅程。

80%的参与者将接受革命性的治疗，而20%的参与者将体验到一种反映真实情况的安慰剂。您的参与可以为湿疹护理的新发现铺平道路。请记住，您可以随时选择退出，但您直到最后的承诺可以显著促进医学科学的进步。

研究文件

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Protocol

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Protocol and Statistical Analysis Plan

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Clinical Study Report

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Press Release

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关于正在招募参与者的在表达 WT1 抗原的晚期实体瘤参加者中单独使用 ASP7517 和使用帕博利珠单抗的研究，您是否想了解更多临床试验中心相关信息？请在右侧填写您的信息联系我们，我们将予以回复。

试验信息

关注试验

参与者年龄

18 岁及以上

疾病

晚期/转移性肿瘤

参与者性别

女性和男性

试验开展时间

Jul 2021 - Nov 2027

分享给

更多研究详情

入选标准

参加者患有经可用病理学记录或当前活检证实的局部晚期（不可切除）或转移性实体瘤恶性肿瘤。受试者还必须接受所有适合为其特定肿瘤类型提供临床获益的标准治疗（除非治疗禁忌或不耐受）。然而，未接受过检查点抑制剂【CPI】（即 CPI 初治）的转移性黑色素瘤受试者可入组 II 期联合治疗组剂量扩展队列，接受 CPI：帕博利珠单抗。- 参加者必须被诊断患有已知表达 WT1 抗原的实体瘤，例如但不限于黑色素瘤、卵巢癌或结直肠癌（CRC）。- 参与者同意在研究治疗前提供组织块或未染色的连续切片中的存档肿瘤标本，如果有的话。- 参与者的美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态 ≤ 2。- 受试者既往抗肿瘤治疗的末次给药，包括任何免疫治疗，在开始IP给药前21天或5个半衰期，以较短者为准。允许患有 BRAF 基因、表皮生长因子受体（EGFR）或间变性淋巴瘤激酶（ALK）突变阳性非小细胞肺癌的参加者继续接受表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）或间变性淋巴瘤激酶（ALK）或 BRAF 抑制剂治疗，直至开始研究用药品（IP）给药前 4 天。- 受试者在 IP 给药前至少 2 周完成任何放疗（包括立体定向放射外科手术）。- 参与者的不良事件（AE）（不包括脱发）在 IP 开始前 14 天内已改善至 1 级或基线水平。- 受试者在开始 IP 治疗前具有足够的器官功能。如果受试者近期接受过输血，必须在任何输血后≥4周进行实验室检查。- 如果女性受试者未怀孕且符合以下至少一项条件，则她有资格参加研究：o 非有生育能力的女性 (WOCBP) 或者
- WOCBP 同意从知情同意之时起直至 IP 末次给药后至少 6 个月遵循避孕指南。- 女性受试者必须同意在筛选时、整个 IP 期间以及 IP 末次给药后 180 天内不进行母乳喂养。- 从筛选开始，在整个 IP 期间以及 IP 末次给药后 180 天内，女性受试者不得捐献卵子。- 具有有生育能力的女性伴侣（包括哺乳期伴侣）的男性受试者必须同意在整个治疗期间以及 IP 末次给药后至少 180 天内采取避孕措施。- 男性受试者不得在治疗期间和末次 IP 给药后 180 天内捐献精子。- 有怀孕伴侣的男性受试者必须同意在整个研究期间以及 IP 末次给药后 180 天内保持禁欲或使用避孕套（含怀孕伴侣）。- 参加者同意在接受 IP 期间不参加另一项干预性研究。扩展队列中受试者的其他入选标准：- 参与者符合以下条件之一：o 参与者的肿瘤类型在单药治疗或联合治疗剂量递增（仅针对黑色素瘤、卵巢癌和结直肠癌【CRC】）队列中观察到确认的缓解；或
- 对于 ASP7517 或 ASP7517 联合帕博利珠单抗的肿瘤特异性扩展队列，参加者患有适用的肿瘤类型黑色素瘤、卵巢癌、CRC。- 根据实体瘤缓解评估标准（RECIST） v1.1，参与者至少有 1 个可测量病灶。如果已证实既往放疗部位的病灶出现进展，将该病灶视为可测量病灶。- 参加者同意在 IP 首次给药前 56 天内获得组织块或未染色的连续切片中提供肿瘤标本。如果由于医疗或安全性问题而无法提供最近的组织样本，则必须与医学监查员讨论是否入组本研究。- 受试者同意在评估时间表所示的治疗期间进行肿瘤活检（核心组织活检或切除）。

排除标准

受试者在筛选时体重 < 45 kg。- 在开始 IP 治疗前 21 天或 5 个半衰期内，参与者已接受试验性治疗（EGFR 激活突变参与者的试验性 EGFR TKI 或 ALK 突变参与者的 ALK 或 BRAF 抑制剂除外），以较短者为准。- 参加者需要或在第 1 周期第 1 天前 14 天内接受过全身性类固醇治疗或任何其他免疫抑制治疗。允许受试者使用生理替代剂量的氢化可的松或其等效药物（定义为每天最多 30 mg 氢化可的松，每天最多 10 mg 泼尼松）。- 受试者出现症状性中枢神经系统 (CNS) 转移或受试者存在不稳定 CNS 转移的证据，即使无症状（例如，通过扫描发现进展）。如果既往接受过治疗的 CNS 转移受试者临床稳定，且在开始 IP 治疗前至少 4 周没有影像学证据表明 CNS 进展，且不需要免疫抑制剂量的全身性类固醇（每天 > 30 mg 氢化可的松或每天 > 10 mg 泼尼松或等效药物）超过 2 周，则符合入选资格。- 参与者患有活动性自身免疫性疾病。允许患有 1 型糖尿病、稳定维持适当替代疗法的内分泌疾病或不需要全身治疗的皮肤疾病（例如白癜风、银屑病或脱发）的参加者。- 受试者因 ≥ 3 级毒性而中止既往免疫调节治疗，该毒性与药物具有机制相关性（例如，免疫相关）。- 参加者已知对 ASP7517 或帕博利珠单抗的已知成分有严重超敏反应史，或对另一种单克隆抗体治疗有严重超敏反应史。- 参加者有已知的人类免疫缺陷病毒病史。- 已知有乙型肝炎表面抗原阳性或分离的乙型肝炎核心抗体（包括急性 HBV 或慢性 HBV）或丙型肝炎（定性检测检测到【HCV】核糖核酸【RNA】）病史的受试者。丙型肝炎抗体检测阴性的受试者不需要进行丙型肝炎 RNA 检测。- 受试者在开始 IP 治疗前 28 天内接种过针对传染病的活疫苗。- 受试者有药物性肺炎（间质性肺病）病史、需要类固醇治疗的（非感染性）肺炎病史、放射性肺炎或目前患有肺炎。- 受试者在 IP 前 14 天内发生需要全身治疗的感染。- 参与者既往接受过同种异体骨髓或实体器官移植。- 预计受试者在 IP 治疗期间需要另一种形式的抗肿瘤治疗。- 受试者在开始 IP 前 6 个月内有过心肌梗死或不稳定型心绞痛，或目前患有未控制的疾病，包括但不限于症状性充血性心力衰竭、临床上显著的心脏病、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制研究要求的精神疾病/社会状况。- 受试者在筛选时心电图异常，有临床意义。- 参加者在过去 12 个月内患有症状性心血管疾病，除非已就参加研究获得心脏病科会诊和许可，包括但不限于以下内容：显著的冠状动脉疾病（例如，需要血管成形术或支架置入术）、筛选前 < 3 个月的急性心肌梗死或不稳定型心绞痛、未控制的高血压、临床上显著的心律失常或充血性心力衰竭（纽约心脏协会 ≥ 3 级）。- 使受试者不适合参加研究的任何状况。- 受试者已接受大手术，且在 IP 开始前 28 天内未完全恢复。- 受试者在筛选访视前 2 年内既往患有活动性恶性肿瘤（即，需要治疗干预），但已明显治愈的局部可治愈恶性肿瘤除外，如基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、浅表膀胱癌或宫颈或乳腺原位癌。如果已开始激素治疗或已手术切除恶性肿瘤或已接受根治性放疗，则没有复发性或进展性疾病证据的器官局限性前列腺癌受试者符合入选资格。- 受试者的国际标准化比值（INR） > 1.5 x 正常值上限（ULN）和/或活化部分凝血活酶时间（aPTT） > 1.5 x 机构正常限值。联合治疗扩展队列中受试者的其他排除标准：- 既往接受过 PD-1 或程序性死亡配体（PD-L1）抑制剂如纳武单抗或帕博利珠单抗治疗的有记录证明的微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复（MMR）缺陷的转移性 CRC 受试者。- 接受过 PD-1 或 PD-L1 抑制剂的 CPI 初治转移性黑色素瘤受试者，如纳武单抗或帕博利珠单抗。- 患有转移性卵巢癌且有记录的 MSI-H 或 MMR 缺陷且接受过 PD-1or PD-L1 抑制剂的受试者，如纳武单抗或帕博利珠单抗。

常见问题

临床试验是否只针对晚期癌症患者？

虽然某些临床试验可能侧重于更晚期的癌症，但许多试验对处于不同癌症阶段的患者开放。每项研究都有关于参与资格的规定。例如，只有特定年龄段的患者或患有特定类型肿瘤的患者才能参与。

我是否需要停止当前治疗才能参加临床试验？

有时，研究人员希望参与者在临床试验期间继续接受当前治疗。有时，您可能需要暂停当前的治疗。如果研究性治疗无效，您通常可以恢复原有的治疗方案。

我是否应该担心会服用安慰剂？

在癌症临床试验中，只有当该类癌症尚无其他治疗方法时，才会使用安慰剂。这有助于将研究性治疗与安慰剂进行比较。安慰剂在癌症试验中很少使用，因为通常会采用最佳可用疗法，即所谓的“标准治疗方案”。

我是否需要医生转诊才能参加一项研究？

您的医生可能并不了解所有可供您参与的临床试验机会。请与您的医生或其他医疗服务提供者讨论您所找到的临床试验信息。他们可以帮助您判断临床试验是否适合您。如果您在本网站上找不到任何选项，我们建议您访问 clinicaltrials.gov 等在线公共注册网站，查看各种可用的临床试验。

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