よくあるご質問

「介護者」とは、他の人の世話をする人のことを指し、ケアラーと呼ばれることもあります。日常的に患者さんのケアを行う家族介護者や、レスパイトケアを担当する介護スタッフなど、さまざまな形態があります。介護者は、負担を軽減し、支援を必要とする人を助ける重要な役割を担います。長期にわたって支援する場合もあれば短期間のみの場合もありますが、そのケアは常に重要です。

臨床試験は、国や地域の規制に基づき、臨床試験の公的な登録データベースに登録され、インターネット上に情報が公開されています。登録された臨床試験には、各登録データベース毎にID番号が付与されます。例えば、日本で実施される臨床試験は、臨床研究実施計画・研究概要公開システム（jRCT）への登録が行われており、このシステムに登録された臨床試験には、試験固有のjRCT IDが付与されています。

臨床試験において、研究対象となっている疾患、障害、症候群、病気、または怪我・損傷などを指します。

重篤なおよび／または命に関わる疾患または健康状態と診断された患者さんが、他の承認済みの治療方法を利用できない場合、臨床試験以外での使用のために治験（承認前）製品へのアクセスを可能とする制度。海外では早期アクセスプログラムは、拡大アクセスプログラム（EAP）、コンパッショネートユースプログラム（CUP）、またはマネージドアクセスプログラムと呼ばれることもあります。

二重盲検試験は、研究者も参加者も、個々の参加者がどの治療を受けているかわからない状態で行う試験です。こうすることで、研究者の観察や判断に偏りが入るのを防ぎます。臨床試験の結果は、試験終了後に盲検を解除した形で表示され、治験依頼者は各治療グループの結果を比較します。

臨床試験において、開発中の治療法が、疾患または健康状態に対して望ましい治療効果を示しているという結果。

すべての臨床試験には、誰が参加できるかを示すルールがあります。これらのルールは、「選択基準・除外基準」と呼ばれます。これらの基準を設けることで、治験結果が信頼できる結果となります。

• 選択基準とは、臨床試験に参加できる人を判断するための根拠を指します
• 除外基準とは、臨床試験に参加できない人を判断するための根拠を指します

これらの基準は以下の事柄に基づきます。

• 年齢
• 性別
• 疾患または健康状態の種類や進行段階
• 過去の治療歴
• その他の病気や健康状態

臨床試験によっては、特定の疾患や健康状態の参加者が必要である一方で、健康なボランティアを必要とする臨床試験もあります。このような基準は、人を個人的に拒否するためのものではありません。研究中の疑問を解明するために、適切な参加者を見つけ、参加者の安全を守るために必要なものです。

各臨床試験において、臨床試験にご参加いただく方の人数があらかじめ規定されています。目標症例数とは、各臨床試験で、ご参加いただく患者さんの数を指します。

遺伝子治療は、異常のある遺伝子を修復したり、健康な遺伝子に置き換えたりすることで、病気の治療や改善につなげることを目的とします。これらの治療の目的は、症状を治療することではなく、1回または数回の経時的な治療で、障害の根本にある遺伝子的原因を治療することです。希少疾患の多くは1つの遺伝子の変化（突然変異という場合もあります）が原因で起こるため、遺伝子治療は、大きな効果をもたらす可能性があります。遺伝子治療は次のような方法で作用します：

• 疾患を引き起こす遺伝子を健康な遺伝子に置き換えます
• 正しく機能していない疾患を引き起こす遺伝子を不活化します
• 新しいまたは修正した遺伝子を体内に導入して、疾患の治療を助けます

ただし、必ずしも遺伝子治療が効くとは限りません。また、一度治療を行うと、止めたり、取り出したりすることはできません。

医薬品を適切に規制するためには、次のような役割があります。

• 臨床試験で得られた安全性および有効性に関するデータを評価する
• 製造施設および流通経路を許可し、査察する
• 開発中の医薬品および市販医薬品の有害反応について監視する
• 医薬品の広告や宣伝を規制する

国によっては、一つの政府機関が、医薬品の規制に関連するすべての機能を担っている場合があります。また、州や地域の政府が規制権限を備えている国もあります。

規制当局の一例：

• 米国：アメリカ食品医薬品局（FDA）
• 日本：独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）
• EU：欧州医薬品庁（EMA）
• 中国：国家食品薬品監督管理局（NMPA）

臨床試験とも呼ばれます。介入研究では、参加者をいくつかのグループに分け、治療や介入、複数の治療や介入の組み合わせ、またはプラセボを割り当てます。このような割り当てを行うことで、研究者は研究中の治療・介入が参加者の健康にどのような影響を及ぼすかを調べることができます。治験実施計画書には、各治療グループへの参加者の割り当て方法が詳細に記載されています。治験参加者は診断、治療またはその他の種類の介入を受けます。

法律上、子ども、判断能力の低下した大人、障害をもつ人などの世話をし、彼らの利益に基づいた重要な決定を行う法的権限を持っています法定代理人は当事者に代わってさまざまな決定を行います。海外ではパーソナル・ガーディアン、監護後見人、特別後見人などと呼ばれることもあります

安全性や効果を評価するために現在研究の段階にある薬、組み合わせ医薬品、ワクチン、医療機器、医療処置を指します。研究されている疾患に対する使用は、規制当局によりまだ承認されていません。

疾患や病気を治療、予防、または診断するために使用されるもの。単剤、複数の薬剤の組み合わせ、医療機器、またはこれらの組み合わせも含みます。

観察研究と呼ばれることもあります。参加者に特定の治療または介入を割り当てるのではなく、通常の医療を受けている患者さんを観察する研究を指します。これらの研究では、治験チームは問診やアンケート、採血、あるいは、通常の診療の一環として経過観察が行われる場合があります。

自然歴研究は、非介入試験の1つです。自然歴研究は、研究者が特定の疾患や健康状態について理解を深めるのに役立ちます。研究では、開発中の治療や介入を行わず、疾患が時間の経過とともに自然に進行する過程を観察します。このような研究は、特に、遺伝子治療の研究対象となる希少疾患では重要となります。また、ある健康状態が人に与える短期的・長期的な影響が明らかになっていない場合にもこのような研究が実施されます。

単盲検試験では、参加者本人はどの治療を受けているか分かりませんが、研究者やスタッフは把握している試験です。これにより、参加者が「治療を受けている」と思い込むことで反応が変わるプラセボ効果を抑えることができます。

臨床試験の参加者に対するメリットとリスクの可能性と、特定の研究課題をバランスよく考慮して、慎重に策定された臨床試験の計画書。臨床試験の目的をはじめ、参加条件、治療の種類、治験手順・検査などの詳細が記載されています。また、治験依頼者が解明したい疑問、治験期間、守るべきルール、治験参加者のプライバシーと安全性を守るための対策についても記載されています。

臨床試験を開始し、臨床試験全体の責任を負う組織または個人。多くの異なる団体または個人が臨床試験の治験依頼者あるいは出資者になることができます。製薬企業だけでなく、医師、医療機関、基金、患者団体などが治験依頼者となる場合もあります。政府または規制当局が治験依頼者となることもあります。

「標準治療」とは、特定の疾患や健康状態に対して現在広く使用されている最も一般的な治療法を指します。

ビデオ通話やオンラインツールなどを使い、医療機関に出向くことなく医療サービスを受けられる通信技術の使用。「テレメディシン」とも呼ばれます。