Las 4 fases de los estudios clínicos

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Desarrollo preclínico

Antes de administrarles un tratamiento en investigación a las personas de un estudio clínico, los patrocinadores deben determinar si podría perjudicarlos. Primero evalúan el tratamiento en el laboratorio usando células o animales para comprobar si hay algún riesgo y para demostrar que podría ayudar a los pacientes. Una vez que se tiene suficiente información, se les pide a las agencias regulatorias gubernamentales y a los comités de ética su aprobación para comenzar los estudios clínicos en seres humanos. [FDA de los EE. UU., Investigación preclínica, 2018]

Desarrollo clínico

Antes de que los tratamientos médicos nuevos, como fármacos o dispositivos médicos, puedan usarse masivamente, primero deben evaluarse en estudios clínicos para determinar si son seguros y si funcionan bien. El tratamiento médico que se estudia suele denominarse “tratamiento en investigación” puesto que su uso todavía no está aprobado fuera de un estudio clínico. Posteriormente, las agencias regulatorias gubernamentales revisan la información de estos estudios clínicos para determinar si debería aprobarse el uso del tratamiento en investigación.

La mayoría de los tratamientos en investigación deben pasar por varias etapas de investigación antes de que pueda aprobarse su uso. Estas etapas se denominan “fases”. Cada fase tiene un propósito diferente y ayuda a responder distintos interrogantes.

Las 4 fases son las siguientes:

• Fase 1: verificar la seguridad y la dosis
• Fase 2: evaluar la eficacia y los efectos secundarios
• Fase 3: confirmar la eficacia y comparar con los tratamientos estándar
• Fase 4: hacer un seguimiento de los efectos a largo plazo después de la aprobación

El proceso es largo, pero es importante asegurarse de que el tratamiento funcione y sea seguro para las personas que tienen una determinada afección o enfermedad.

Estudios clínicos de fase 1: ¿El tratamiento es seguro?

Los estudios de fase 1 verifican si un tratamiento en investigación es seguro en un grupo pequeño de personas, por lo general, menos de 100. Se buscan los efectos secundarios frecuentes y determinan la dosis correcta que debe usarse en la fase siguiente. A veces, estudian un tratamiento en voluntarios sanos o en personas que tienen una enfermedad cuando no hay otros tratamientos disponibles o cuando los que hay no son los ideales.

Los estudios de fase 1 estudian el comportamiento del tratamiento en investigación en el cuerpo y los efectos secundarios que podría causar. Se comienza con dosis bajas que lentamente se aumentan, mientras se sigue de cerca la aparición de efectos secundarios perjudiciales. El objetivo es encontrar la dosis y el método de administración óptimos (por ejemplo, por vía oral, infusión en una vena o una inyección) para el tratamiento de una afección o enfermedad, con la menor cantidad de efectos secundarios.

Los estudios de fase 1 también pueden estudiar cómo el cuerpo asimila y descompone el tratamiento, cómo este se distribuye en el cuerpo y cómo se elimina. Estos estudios se denominan estudios de farmacocinética. A veces, estos estudios evalúan si los alimentos u otros fármacos afectan el tratamiento en investigación. Los estudios de fase 1 incluyen muchas pruebas, por ejemplo, la medición de los signos vitales o análisis de sangre, para garantizar que el tratamiento sea seguro.

Toda esta información ayuda a los patrocinadores a diseñar planes seguros para las siguientes fases de evaluación. El objetivo principal de un estudio de fase 1 es encontrar dosis seguras para utilizarlas en la fase 2.

Estudios clínicos de fase 2: ¿El tratamiento funciona?

Los estudios clínicos de fase 2 generalmente incluyen más participantes, hasta varios cientos de personas. En estos estudios se sigue comprobando la seguridad del tratamiento, pero también empiezan a analizar si el tratamiento funciona en las personas con esa enfermedad o afección.

En estos estudios clínicos, los participantes que tienen una enfermedad o afección específica reciben dosis seguras del tratamiento del estudio que se determinaron en la fase 1. El equipo de la investigación monitorea su salud y síntomas para analizar la eficacia del tratamiento. Por ejemplo, los investigadores pueden medir el tamaño de un tumor en estudios clínicos de fármacos oncológicos o la carga viral en estudios de medicamentos antivirales. También se buscan genes o proteínas específicos, así como otros signos biológicos (denominados biomarcadores), para estudiar el efecto del tratamiento.

Los estudios clínicos de fase 2 brindan a los patrocinadores más información sobre la seguridad y la eficacia de un tratamiento antes de pasar a la fase 3. La información obtenida en los estudios de fase 2 también ayuda a establecer los objetivos y un plan de investigación para los estudios de fase 3.

Estudios clínicos de fase 3: ¿Es mejor que lo que ya está disponible?

Los estudios clínicos de fase 3 recaban más información sobre la seguridad de un tratamiento en investigación y su eficacia. Los estudios clínicos de fase 3 por lo general incluyen a muchos participantes, a veces miles.

Los estudios de fase 3 comparan un tratamiento en investigación con el tratamiento estándar actualmente disponible para los pacientes, a fin de determinar si funciona igual o mejor, o si tiene menos efectos secundarios. En algunos estudios de fase 3, se usa un placebo que tiene el mismo aspecto que el tratamiento, pero no contiene ningún principio activo. El uso de un placebo por sí mismo sin algún principio activo (por ejemplo, el tratamiento estándar) podría no ser adecuado para algunas afecciones o enfermedades.

Los estudios de fase 3 pueden demorar muchos años. Los patrocinadores pueden estudiar el tratamiento en investigación en diferentes dosis o combinarlo con otros tratamientos. A menudo, estudian su eficacia durante un período más prolongado y en diferentes grupos de personas, como personas más jóvenes o mayores, personas de diferentes grupos étnicos y raciales. Los participantes de estos estudios deben representar a los pacientes que usarían el tratamiento en caso de que se apruebe.

Estudios clínicos de fase 4: ¿Qué más necesitamos saber?

Si bien los estudios previos a la aprobación verifican la seguridad y la eficacia, sigue habiendo interrogantes, especialmente con respecto al uso a largo plazo. Los estudios de fase 4 observan a grupos más grandes de personas de diferentes edades, sexo y origen étnico, además de diferentes afecciones médicas. En estos estudios, se pueden identificar efectos secundarios que no se presentaron en estudios más breves y pequeños. También evalúan el efecto del tratamiento en la calidad de vida de los pacientes.

Los estudios de fase 4 pueden evaluar el tratamiento para otros usos médicos, dosis diferentes o nuevas combinaciones con otros tratamientos. Aunque es posible que los patrocinadores busquen ampliar el uso del tratamiento, la seguridad sigue siendo la prioridad más importante.

Resumen de las fases de un estudio clínico

Las 4 fases de un estudio clínico muestran los pasos necesarios para evaluar exhaustivamente un tratamiento en investigación:

• Fase 1: se enfoca en la seguridad, la dosis y la mejor forma de administrar el tratamiento en una pequeña cantidad de personas.
• Fase 2: se amplía la evaluación para perfeccionar la metodología, verificar la seguridad y determinar la eficacia del tratamiento.
• Fase 3: estudios a gran escala, con frecuencia internacionales, que comparan el tratamiento en investigación con el estándar terapéutico. Brindan datos sólidos sobre los riesgos y los beneficios.
• Fase 4: se sigue evaluando la seguridad y se obtienen datos del mundo real sobre los efectos a largo plazo.

Cada fase se basa en la anterior, garantizando la seguridad y llevando potenciales tratamientos innovadores del laboratorio a los pacientes.

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