Preguntas frecuentes

Un “cuidador” es cualquier persona que brinda cuidados a otra persona. También puede denominarse “persona que ayuda con el cuidado”. Hay diferentes tipos de cuidadores, como cuidadores familiares y cuidadores de relevo. Los cuidadores pueden ayudar a aliviar las cargas y apoyar a las personas que necesitan ayuda. Pueden ayudar por mucho tiempo o solo por poco tiempo, pero su cuidado siempre es importante.

Un código de identificación único que se le otorga a cada uno de los estudios clínicos cuando se registran en cada registro global.

La enfermedad, trastorno, síndrome o lesión que se está estudiando en el estudio clínico.

Una vía potencial para que los pacientes que recibieron el diagnóstico de una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal obtengan un tratamiento en investigación (antes de la aprobación) fuera de un estudio clínico cuando no hay otras opciones de tratamiento aprobadas disponibles. Los programas de acceso anticipado con frecuencia se denominan “programas de acceso ampliado” (Expanded Access Programs, EAP), “programas de uso compasivo” (Compassionate Use Programs, CUP) o “programas de acceso administrado”.

En estos estudios, ni los investigadores ni los participantes saben qué tratamiento está recibiendo cada participante. De esta manera, se previenen los sesgos, porque saber qué tratamiento está recibiendo una persona puede influir en el modo en el que los investigadores observan e interpretan los resultados. Al final del estudio clínico, los resultados “se desenmascaran” o “se revelan” para que los patrocinadores puedan ver los resultados de cada grupo de tratamiento.

Resultados que muestran que la intervención del estudio clínico produce un efecto terapéutico deseado en la enfermedad o afección que se está estudiando.

Todos los estudios clínicos tienen reglas sobre quién puede participar. Estas reglas, también llamadas “criterios de inclusión/exclusión”, ayudan a garantizar que los resultados sean confiables.

• Los criterios de inclusión son los factores que permiten que una persona participe en un estudio clínico.
• Los criterios de exclusión son los factores que impiden que una persona participe.

Estos criterios pueden estar basados en lo siguiente:

• Edad
• Sexo
• El tipo y el estadio de una enfermedad o afección
• El historial de tratamiento previo
• Otras afecciones médicas

Algunos estudios necesitan participantes que tienen enfermedades o afecciones específicas, mientras que otros necesitan voluntarios sanos. Estos criterios no se emplean para rechazar a nadie por motivos personales, sino que ayudan a encontrar a los participantes adecuados para responder las preguntas del estudio y mantener seguros a los participantes del estudio clínico.

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción “estimada” es el número objetivo de participantes que el patrocinador necesita para el estudio.

El objetivo de la terapia génica es reparar un gen defectuoso, o reemplazarlo por una copia sana, a fin de ayudar a tratar la enfermedad o mejorarla. En lugar de tratar los síntomas, estas terapias tienen como objetivo tratar la causa genética subyacente del trastorno con solo uno o algunos tratamientos en el transcurso del tiempo. Muchas enfermedades raras son causadas por cambios (o mutaciones) en un solo gen; por lo que la terapia génica puede marcar una diferencia significativa. Las terapias génicas pueden actuar de diversas maneras:

• Reemplazando un gen que causa la enfermedad por una copia sana del gen
• Desactivando un gen que causa la enfermedad porque no está funcionando correctamente
• Introduciendo un gen nuevo o modificado en el organismo para ayudar a tratar una enfermedad

Sin embargo, la terapia génica no siempre funciona. Y una vez que se administra, ya no puede interrumpirse ni retirarse.

Una regulación eficaz de los medicamentos implica varias tareas, como las siguientes:

• Evaluar los datos de seguridad y eficacia del estudio clínico
• Otorgar licencias e inspeccionar instalaciones de fabricación y canales de distribución
• Controlar las reacciones adversas a fármacos en investigación y comercializados
• Controlar la promoción y la publicidad de fármacos

En algunos países, una única agencia se ocupa de todas las funciones relacionadas con la regulación de fármacos. En otros, los gobiernos estatales o provinciales tienen una determinada autoridad regulatoria.

A continuación, se detallan ejemplos de agencias regulatorias:

• La Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de EE. UU.
• La Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA) de Japón
• Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA)
• Administración Nacional de Productos Médicos (National Medical Products Administration, NMPA) de China

También se llama “estudio clínico”. En un estudio intervencionista, los participantes se dividen en grupos que reciben una o más intervenciones o tratamientos, o un placebo. De esta manera, los patrocinadores pueden ver cómo las intervenciones repercuten en la salud de los participantes. El protocolo del estudio describe cómo se asignarán los participantes a los grupos de tratamiento. Los participantes pueden recibir diagnósticos, terapias u otros tipos de intervenciones.

Persona que tiene la autoridad legal y la responsabilidad de cuidar a otra persona. Puede tratarse de un niño, un adulto que no puede cuidar de sí mismo o una persona con discapacidad. El tutor toma decisiones en su nombre. También se le puede llamar “tutor personal”, “tutor custodio” o “tutor especial”.

Un fármaco, una combinación de fármacos, una vacuna, un dispositivo o un procedimiento que actualmente se encuentra en estudio para evaluar su seguridad y eficacia. Aún no ha sido aprobado por las agencias regulatorias gubernamentales para la afección en estudio.

Algo que tiene como objetivo tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad o afección médica. Puede ser una única sustancia, una combinación de sustancias, un dispositivo o una mezcla de ambos.

También se denomina “estudio observacional”. Se trata de un estudio mediante el cual se observa a las personas que reciben atención de rutina, en lugar de asignarles un tratamiento o una intervención específica. En estos estudios, el equipo del estudio clínico puede realizar entrevistas, solicitar que se completen cuestionarios, tomar muestras de sangre y hacer un seguimiento de los pacientes como parte de la atención normal.

Los estudios de evolución natural también son un tipo de estudio no intervencionista. Ayudan a los investigadores a comprender mejor una enfermedad o afección específica. Estos estudios analizan cómo la enfermedad evoluciona naturalmente a lo largo del tiempo, sin la administración de ninguna terapia o tratamiento en investigación. Son importantes para el estudio de las enfermedades raras, como las que se estudian en la terapia génica. Estos estudios se realizan porque es probable que los investigadores todavía no comprendan por completo cómo afecta el padecimiento a las personas a corto y largo plazo.

En estos estudios, los participantes no saben qué tratamiento están recibiendo, pero los investigadores y el personal sí lo saben. Esto ayuda a reducir el “efecto placebo”, debido al cual los participantes pueden responder de manera diferente simplemente porque saben qué tratamiento están recibiendo. Un estudio de enmascaramiento simple también se conoce como “estudio simple ciego”.

Un plan de investigación cuidadosamente diseñado para equilibrar los beneficios y los riesgos potenciales para los participantes del estudio clínico y responder preguntas específicas sobre la investigación. Describe el objetivo del estudio clínico, quién puede participar en el estudio, qué tratamientos recibirán los participantes y qué procedimientos de estudio y pruebas se usarán. También enumera las preguntas que el patrocinador quiere responder, cuánto durará el estudio, las reglas que seguirá el estudio y cómo el patrocinador protegerá la privacidad y la seguridad de los participantes.

La organización o la persona que inicia el estudio clínico y que tiene control sobre él. Los estudios clínicos pueden ser patrocinados o financiados por muchos tipos diferentes de grupos o personas. Entre ellos, se incluyen médicos, instituciones médicas, fundaciones, grupos de voluntarios y compañías farmacéuticas. Algunas agencias regulatorias federales o gubernamentales también pueden ser patrocinadores.

El término “estándar de atención” hace referencia a la mejor opción de tratamiento actualmente aceptada y ampliamente usada para una enfermedad o afección de salud específica.

El uso de tecnologías de la comunicación, como videollamadas o plataformas en línea, para obtener servicios de atención de la salud a distancia, sin necesidad de acudir al consultorio médico. La telesalud a veces se llama “telemedicina”.