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Reclutamiento
ID del estudio de Astellas
0367-CL-0102

A Study to Assess the Safety, Tolerability and Preliminary Efficacy of ASP0367 (MA-0211) in Pediatric Male Participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

ID del estudio de Astellas
0367-CL-0102
Id. de ClinicalTrials.gov
NCT04184882
EUCTIS ID
N/A
Id. de EudraCT
N/A
jRCT ID
N/A
CN CDE ID
N/A
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Resumen del estudio

The primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ASP0367.

This study will also evaluate the pharmacokinetics, pharmacodynamics and efficacy on muscle function of ASP0367.

Más información del estudio

Fase
Fase 1
Producto
ASP0367
Producto
  • ASP0367
  • Placebo
    • Tipo
    Interventional
    Enmascaramiento
    Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor)
    Número de inscripción
    18
    Mostrar más información del estudio

    Study documents

    Clinical Study Report
    Available Language(s): English
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    Plain Language Summary
    Available Language(s): English, English, English
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    Protocol
    Available Language(s): English
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    Obtenga más información

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    • A caregiver
    • A healthcare provider
    • A parent
    • A patient
    • A patient advocate
    • Alemania
    • Anteriormente Serbia y Montenegro
    • Arabia Saudita
    • Argelia
    • Argentina
    • Armenia
    • Australia
    • Austria
    • Bélgica
    • Bielorrusia
    • Bosnia y Herzegovina
    • Brasil
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    • Canadá
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    • Eslovenia
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    • Federación de Rusia
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    • Francia
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    • Hungría
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    • Islandia
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    • Kazajistán
    • Letonia
    • Líbano
    • Lituania
    • Macedonia
    • Malasia
    • Marruecos
    • México
    • Montenegro
    • Noruega
    • Nueva Zelanda
    • Países Bajos
    • Panamá
    • Perú
    • Polonia
    • Portugal
    • Puerto Rico
    • Reino Unido
    • República Checa
    • República de Corea
    • República de Moldavia
    • República Dominicana
    • Rumania
    • Serbia
    • Singapur
    • Sudáfrica
    • Suecia
    • Suiza
    • Tailandia
    • Taiwán, provincia de China
    • Turquía
    • Ucrania
    • Vietnam

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      Ubicaciones

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      Reclutamiento
      Children's Hospital of The King's Daughters
      Norfolk, VA, Estados Unidos, 23507
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      Reclutamiento
      Children's Hospital of Richmond at VCU
      Richmond, VA, Estados Unidos, 23219
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      Reclutamiento
      University of California Davis Health
      Sacramento, CA, Estados Unidos, 95817
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      Reclutamiento
      University of Kansas Medical Center
      Kansas city, KS, Estados Unidos, 66160
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      Reclutamiento
      UMass Memorial Medical Center
      Worcester, MA, Estados Unidos, 01655
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      Reclutamiento
      University of Minnesota
      Minneapolis, MN, Estados Unidos, 55455
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      Información del estudio
      Estudio de seguimiento
      Edad
      8 - 16 Years
      Diamond icon
      Afección
    • Distrofia muscular de Duchenne (DMD)
      • Gender icon
      Sexo
      Hombre
      Calendar icon
      Fechas del estudio
      Feb 2021 - Mar 2022
      Más información del estudio
      Criterios de inclusión
      • Subject has a diagnosis of Duchenne muscular dystrophy (DMD) (confirmed by Central Genetic Counselor) defined as a clinical picture consistent with typical DMD and 1 of the following:
        • Dystrophin immunofluorescence and/or Western blot showing severe dystrophin deficiency consistent with the diagnosis of DMD.
        • Identifiable mutation within the DMD gene (deletion/duplication of 1 or more exons), where reading frame can be predicted as “out-of-frame”
        • Complete dystrophin gene sequencing showing an alteration (point mutation, duplication or other) that is expected to preclude production of the functional dystrophin protein (i.e., nonsense mutation or deletion/duplication leading to a downstream stop codon).
      • A male subject of reproductive potential (Tanner Stage 2 and above) must agree to do either of the following from screening throughout the study until 30 days after the last dose of the investigational product (IP):
        • Abstain from sexual intercourse, OR
        • If having heterosexual intercourse, must use a condom and their female partners who are of childbearing potential must use a highly effective contraception method.
      • Subject has been on a stable regimen of corticosteroids for 6 months prior to the time of enrollment (at baseline).
      • Subject has been on stable cardiac therapy for 3 months prior to the time of enrollment (at baseline), if used, which may include prophylactic angiotensin-converting enzyme inhibitors (ACE), angiotensin II receptor blocker (ARB), aldosterone receptor antagonists (e.g., spironolactone, eplerenone), and/or beta-blocker therapy or a combination therapy thereof.
      • Subject is unable to complete the 10 meter run/walk in <6 seconds at screening.
      • Subject has a PUL 2.0 entry item A score of 4, 5 or 6 at screening.
      • Subject and subject’s parent(s) or legal guardian agrees not to participate in another interventional study while participating in the present study.
      • For those subjects receiving exon-skipping therapy, the subject has been on a stable dose regimen with a single commercially-available product for at least 6 months prior to randomization at baseline.
      MaximizeCriterios de exclusión
      • Subject has had an acute illness (i.e., upper respiratory or viral infection) within 4 weeks prior to study enrollment (at baseline), which precludes participation.
      • Subject has a cardiac ejection fraction < 55% on echocardiogram at screening.
      • Subject has a mean QT interval from triplicate electrocardiogram (ECG) using Fridericia’s correction (QTcF) of > 450 msec at screening. If the mean QTcF exceeds the limits stated above, 1 additional triplicate ECG can be taken and utilized at screening.
      • Subject has cardiac troponin I (cTnI) above the upper limit of normal (ULN) (or cardiac troponin T [cTnT] above the ULN if cTnI is not available immediately) at screening.
      • Subject has used coenzyme Q10 (CoQ10), metformin, idebenone, carnitine, or other mitochondrial focused supplements or drugs within 4 weeks prior to randomization at baseline. In addition, subject has used any peroxisome proliferator-activated receptors (PPAR) ligands such as fibrates and thiazolidinediones 4 weeks prior to randomization at baseline.
      • Subject has a known or suspected hypersensitivity to ASP0367, or any components of the formulation used.
      • Subject has inadequate renal function, as defined by serum Cystatin C > 2 x ULN at screening.
      • Subject who has any of the following liver function tests elevated: gamma-glutamyl transferase [GGT] and/or total bilirubin [TBL]) > 1.5 x ULN at screening.
      • Subject who has a positive test result for hepatitis A virus (HAV) antibodies (immunoglobulin M [IgM]), hepatitis B surface (HBs) antigen, hepatitis C virus (HCV) antibody or human immunodeficiency virus (HIV) antigen/antibody at screening.
      • Subject has mental conditions such as schizophrenia, bipolar disorder or major depressive disorder.
      • Subject has a history of suicide attempt, suicidal behavior or has any suicidal ideation within 1 year prior to screening that meets criteria at a level of 4 or 5 by using the Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) or who is at significant risk to commit suicide, as assessed at screening or at baseline.
      • Subject has severe behavioral or cognitive problems that preclude participation in the study.
      • Subject has any condition, which makes the subject unsuitable for study participation.
      • Subject is taking any other investigational therapy currently or has taken any other investigational therapy within 3 months prior to the time of enrollment (at baseline).
      • Subject and parent/guardian are unwilling and unable to comply with scheduled visits, IP administration plan and study procedures.
      • Subject has had clinical signs and symptoms consistent with coronavirus (SARSCoV-2) infection or who has tested positive within 2 months prior to randomization at baseline.
      • Subject whose parent(s) and/or caregiver(s) have increased risk of coronavirus (SARS-CoV-2) exposure from work history (e.g., nursing home, meat processing facility and correctional facility) or recent travel history unless the subject’s parent(s) and/or caregiver(s) have been appropriately vaccinated with one of the COVID-19 vaccines.

      Preguntas frecuentes

      ¿Los estudios clínicos son solo para personas con cáncer avanzado?

      Si bien algunos estudios clínicos pueden enfocarse en cánceres más avanzados, muchos estudios están abiertos para pacientes con cáncer en diferentes etapas. Cada estudio tiene reglas que establecen quiénes pueden participar. Por ejemplo, quizás solo puedan participar pacientes de un grupo de edad determinado o aquellos que tengan un tipo determinado de tumor.

      ¿Será necesario que interrumpa mi tratamiento actual para participar en un estudio clínico?

      A veces los investigadores quieren que los participantes sigan recibiendo sus tratamientos actuales durante un estudio clínico. En otras ocasiones, es posible que deba interrumpir sus tratamientos actuales durante un tiempo. Si el tratamiento en investigación no funciona, siempre puede volver a su plan de tratamiento original.

      ¿Debería preocuparme la posibilidad de recibir placebo?

      En los estudios clínicos oncológicos, solo se usa placebo si no hay otro tratamiento disponible para ese tipo de cáncer. Esto ayuda a comparar un tratamiento en investigación con el placebo. Los placebos rara vez se usan en estudios oncológicos, porque en su lugar generalmente se administra el mejor tratamiento disponible, que se denomina “estándar de atención”.

      ¿Necesito una derivación de mi médico para participar en un estudio?

      Es posible que su médico no conozca todas las oportunidades de participación en estudios clínicos que usted tiene a su disposición. Hable con su médico o con otro profesional de la salud sobre la información que encuentre en relación con un estudio clínico. Podrán ayudarlo a decidir si el estudio clínico es adecuado para usted. Si no encuentra ninguna opción en este sitio web, le recomendamos que visite un registro público en línea, por ejemplo, clinicaltrials.gov para conocer los diversos estudios clínicos que están disponibles.

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