Estudio sobre la seguridad y la tolerabilidad de ASP7317 en adultos mayores que pierden la visión central clara y nítida debido a una atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular seca relacionada con la edad

La degeneración macular relacionada con la edad (DMRE) es una enfermedad ocular que causa que las personas pierdan, con el tiempo, la visión central nítida. El envejecimiento daña la mácula, que se encuentra en el medio de la retina, la parte sensible a la luz en la parte posterior del ojo. Existen 2 tipos de DMRE: DMRE húmeda y DMRE seca. La etapa avanzada de la DMRE seca provoca pérdida de la visión, lo que se conoce como “atrofia geográfica”. La DMRE dificulta las tareas cotidianas, como leer o conducir.

ASP7317 es un posible nuevo tratamiento para personas que padecen DMRE. ASP7317 son células madre humanas que se han transformado en células que se encuentran en la retina. ASP7317 se inyecta debajo de la mácula. Se espera que ASP7317 reemplace algunas de las células dañadas en la mácula y mejore la visión de las personas que padecen DMRE seca.

Antes de que ASP7317 esté disponible como tratamiento, los investigadores deben comprobar su seguridad y determinar su tolerabilidad. Además, comprobarán si se observan indicios de mejora de la visión. Las personas que participarán en este estudio serán personas mayores que padecen atrofia geográfica causada por la DMRE seca.

Este es un estudio abierto. Es decir, las personas que participen en este estudio y el personal de la clínica sabrán que recibirán ASP7317. Se administrarán 3 dosis de ASP7317 con cantidades bajas, medias y altas de células. ASP7317 se inyectará debajo de la mácula después de administrarle anestesia local o general a la persona. Para evitar que el cuerpo rechace las células, las personas tomarán comprimidos de tacrolimus algunos días antes de recibir ASP7317 y durante algunas semanas después. Durante este tiempo, se tomarán otros medicamentos para detener las infecciones.

Habrá 2 grupos en el estudio. El grupo 1 se conformará por personas con pérdida de visión grave, y el grupo 2 por personas con pérdida de visión moderada. Habrá diferentes grupos pequeños de personas dentro del grupo 1 y el grupo 2; y cada grupo pequeño recibirá 1 de las 3 dosis de ASP7317.

Diferentes grupos pequeños de personas dentro del grupo 1 y del grupo 2 recibirán dosis más bajas o más altas de ASP7317. Cada grupo pequeño solo recibirá 1 dosis. El grupo 1 comenzará el tratamiento primero. En cada dosis, un panel de expertos médicos controlará los resultados de la primera persona del grupo para decidir si el resto del grupo recibirá la misma dosis. Luego, el panel decidirá si más personas pueden recibir la misma dosis o si el siguiente grupo puede recibir la siguiente dosis más alta. El panel usará los resultados de la dosis más baja del grupo 1 para decidir cuándo comienza el tratamiento el grupo 2 (también con la dosis más baja). El panel también usará los resultados de las dosis medias y altas en el grupo 1 para decidir cuándo y cuántas personas del grupo 2 pueden recibir estas dosis. Durante el estudio, las personas visitarán la clínica varias veces durante un máximo de 12 meses (1 año).

Durante todas las visitas, los médicos del estudio controlarán si se produjo algún problema médico después de recibir ASP7317. Se controlarán los signos vitales algunos días antes del tratamiento con ASP7317 y hasta, aproximadamente, un mes después. Los signos vitales incluyen presión arterial, pulso y temperatura. En algunas visitas, los médicos del estudio también tomarán muestras de sangre para realizar análisis de sangre. En la mayoría de las visitas, a las personas se les realizarán exámenes de la vista; y se les tomarán diferentes imágenes y se les realizarán exploraciones y mediciones en el ojo afectado o en ambos, según la prueba. Las personas pueden visitar la clínica más veces si es necesario.