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Estará reclutando
ID del estudio de Astellas
7517-CL-1101

Estudio de transferencia génica en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío

ID del estudio de Astellas
7517-CL-1101
Id. de ClinicalTrials.gov
NCT04837196
EU CTIS ID
N/A
jRCT ID
N/A
CN CDE ID
N/A
Obtenga más información

Resumen del estudio

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y respuesta clínica de ASP7517, y determinar la dosis recomendada para la fase 2 (DRF2) y/o la dosis máxima tolerada (DMT) de ASP7517 cuando se administra como agente único y en combinación con pembrolizumab.

Este estudio también evaluará otras mediciones de la actividad anticancerosa de ASP7517 cuando se administra como agente único y en combinación con pembrolizumab en función de la evaluación central y local.

Más información del estudio

Fase
Fase 1/Fase 2
Producto
ASP7517
Pembrolizumab
Producto
ASP7517
Tipo
Interventional
Enmascaramiento
Ninguno (abierto)
Número de inscripción
385
Mostrar más información del estudio

Quiénes pueden participar

Cada estudio clínico tiene su propio conjunto de reglas para saber quién puede participar, conocidas como criterios de elegibilidad. Estos podrían cubrir cosas como su edad, sexo, salud general, el tipo y el estadio de su afección y sus tratamientos anteriores. Sin embargo, solo el equipo del estudio puede decidir si usted es una buena opción para participar.

Qué esperar

Si el estudio es adecuado para usted y desea participar, será asignado aleatoriamente para recibir uno de los medicamentos del estudio o un placebo. En este estudio, 4 de cada 5 personas recibirán un medicamento del estudio y 1 de cada 5 personas recibirá un placebo. Un placebo no contiene ningún medicamento, pero tiene el mismo aspecto que el medicamento que se está estudiando. Si bien es libre de abandonar el estudio en cualquier momento, permanecer en un estudio hasta el final realmente ayuda a los científicos y médicos a descubrir nuevos tratamientos para las personas que viven con eccema.

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Duración del tratamiento del estudio
10 meses
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Número de visitas del estudio
Aproximadamente 13

Ubicaciones

No se encontraron ubicaciones.

Propósito del ensayo

En un mundo donde la innovación se combina con la atención, lo invitamos a explorar las posibilidades de tratamientos innovadores. Imagine un escenario en el que podría ser parte de un viaje que transforma vidas.

Imagine esto: el 80 % de los participantes recibirá un tratamiento revolucionario, mientras que el 20 % recibirá un placebo que refleja lo real. Su participación podría allanar el camino para nuevos descubrimientos en la atención del eccema. Recuerde que puede excluirse en cualquier momento, pero su compromiso hasta el final puede contribuir significativamente al avance de la ciencia médica.

Documentos del estudio

Plain Language Summary
Idiomas disponibles: English
Descargar documento(s)
Protocol
Idiomas disponibles: English
Descargar documento(s)
Protocol and Statistical Analysis Plan
Idiomas disponibles: English
Descargar documento(s)
Clinical Study Report
Idiomas disponibles: English
Descargar documento(s)
Press Release
Idiomas disponibles: English
Descargar documento(s)

Obtenga más información

¿Le gustaría obtener más información sobre los centros del estudio clínico que están reclutando a participantes para el estudio Estudio del ASP7517 solo y con pembrolizumab en participantes con tumores sólidos avanzados que expresan el antígeno WT1? Comuníquese con nosotros completando sus datos a la derecha y le responderemos.

  • Un cuidador
  • Un paciente
  • Un padre/madre
  • Un prestador de asistencia sanitaria
  • Un representante del paciente
  • países

Al hacer clic en [“Continuar/Enviar”], usted acepta que Astellas se comunique con usted por correo electrónico con información que lo ayude a conectarse con los centros de estudios clínicos. Si bien podemos conectarlo con los centros de estudios clínicos, no podemos responder preguntas sobre ningún tratamiento en investigación por correo electrónico. Su consentimiento para recibir correos electrónicos no es un requisito para participar en un estudio o estudio clínico. Para obtener más información, incluso cómo cancelar la suscripción en cualquier momento, consulte nuestra Política de cookies y aviso de privacidad.

    Información del estudio
    Estudio de seguimiento
    Edad
    18 años de edad en adelante
    Afección
  • Cáncer avanzado/metastásico
    • Sexo
    Mujer y hombre
    Fechas del estudio
    Jul 2021 - Nov 2027
    Más información del estudio
    Criterios de inclusión
    • El participante tiene una neoplasia maligna de un tumor sólido metastásico o localmente avanzado (irresecable) que se confirma con los registros patológicos disponibles o con la biopsia actual. El participante también debe haber recibido todos los tratamientos estándar (a menos que el tratamiento esté contraindicado o sea intolerable) adecuados para proporcionar un beneficio clínico para su tipo de tumor específico. Sin embargo, los participantes con melanoma metastásico que no hayan recibido inhibidores de puntos de control (IPC) (es decir, que no hayan recibido tratamiento previo con IPC) pueden inscribirse en la cohorte de Expansión de dosis en ramas de terapia combinada de Fase 2 para recibir IPC: pembrolizumab.
    • El participante debe tener un diagnóstico de un tumor sólido que se sepa que expresa el antígeno WT1, por ejemplo, melanoma, cáncer de ovario o cáncer colorrectal (CCR).
    • El participante acepta proporcionar una muestra tumoral archivada en un bloque de tejido o en cortes seriados sin teñir, si están disponibles, antes del tratamiento del estudio.
    • El participante tiene un estado funcional según el Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2.
    • La última dosis de tratamiento antineoplásico previo del participante, incluida cualquier inmunoterapia, fue de 21 días o 5 semividas, el período que sea más corto, antes del inicio de la administración del producto de investigación (PI). Un participante con un carcinoma pulmonar de células no pequeñas con mutación positiva del gen BRAF, el receptor del factor de crecimiento epidérmico (Epidermal Growth Factor Receptor, EGFR) o la quinasa del linfoma anaplásico (Anaplastic Lymphoma Kinase, ALK) puede permanecer en tratamiento con inhibidores de la tirosina cinasa (Tyrosine Kinase Inhibitor, TKI) del EGFR, inhibidores de ALK o inhibidores de BRAF hasta 4 días antes del inicio de la administración del PI.
    • El participante completó cualquier tipo de radioterapia (incluida la radiocirugía estereotáctica) por lo menos 2 semanas antes de la administración del PI.
    • Los eventos adversos (EA) de los participantes (excluida la alopecia) del tratamiento anterior mejoraron hasta el grado 1 o el valor inicial dentro de los 14 días anteriores al inicio del PI.
    • El participante tiene una función orgánica adecuada antes del inicio del PI. Si un participante ha recibido una transfusión de sangre recientemente, las pruebas de laboratorio deben realizarse ≥4 semanas después de cualquier transfusión de sangre.
    • Las participantes de sexo femenino son elegibles si no están embarazadas; y se cumple por lo menos una de las siguientes condiciones:
      • NO es una mujer en edad fértil (MEF); O BIEN
      • MEF que se compromete a seguir las pautas anticonceptivas desde el momento del consentimiento informado hasta por lo menos 6 meses después de la administración final del PI.
    • Las participantes de sexo femenino deben aceptar no amamantar a partir del momento de la selección, durante toda la administración del PI y durante 180 días después de la administración final del PI.
    • Las participantes de sexo femenino no deben donar óvulos a partir del momento de la selección, durante toda la administración del PI y durante 180 días después de la administración final del PI.
    • Los participantes de sexo masculino con parejas de sexo femenino en edad fértil (incluida la pareja que está amamantando) deben aceptar usar métodos anticonceptivos durante todo el período del tratamiento y durante por lo menos 180 días después de la administración final del PI.
    • Los participantes de sexo masculino no deben donar esperma durante el período del tratamiento ni durante los 180 días posteriores a la administración final del PI.
    • Los participantes de sexo masculino con parejas embarazadas deben aceptar mantener la abstinencia o usar condón en el transcurso del embarazo, mientras dure el estudio y durante 180 días después de la administración final del PI.
    • El participante se compromete a no formar parte de otro estudio intervencionista mientras esté recibiendo el PI.

      • Criterios de inclusión adicionales para los participantes en las cohortes de expansión:

    • El participante cumple uno de los siguientes requisitos:
      • La participante tiene el tipo de tumor para el cual se observó una respuesta confirmada en una cohorte de aumento escalonado de la dosis de monoterapia o terapia combinada (solo para melanoma, cáncer de ovario y cáncer colorrectal [CRC]); O
      • Para las cohortes de expansión específicas del tumor de ASP7517 o ASP7517 con pembrolizumab, el participante tiene el tipo de tumor melanoma, cáncer de ovario y CRC correspondientes.
    • El participante tiene por lo menos una lesión medible según los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, RECIST), versión 1.1. Las lesiones situadas en un área previamente irradiada se consideran medibles si se ha demostrado progresión en dichas lesiones.
    • El participante acepta proporcionar una muestra tumoral en un bloque de tejido o en cortes seriados sin teñir obtenida en los 56 días anteriores a la primera dosis del PI. Si no se puede proporcionar una muestra de tejido reciente por motivos médicos o de seguridad, se debe hablar con el supervisor médico sobre la inscripción en el estudio.
    • El participante otorga su consentimiento para someterse a una biopsia tumoral (biopsia o escisión de tejido central) durante el período de tratamiento, según se indica en el cronograma de evaluaciones.
    Criterios de exclusión
    • El participante pesa <45 kg al momento de la selección.
    • El participante ha recibido una terapia en fase de investigación (distinta de un TKI de EGFR en investigación en un participante con mutaciones activadoras de EGFR o un inhibidor de ALK o BRAF en un participante con mutación ALK) en un plazo de 21 días o 5 semividas, el período que sea más corto, antes del inicio del PI.
    • El participante necesita o recibió un tratamiento sistémico con esteroides o cualquier otro tratamiento inmunosupresor dentro de los 14 días anteriores al ciclo 1, día 1. Se admiten participantes que usen una dosis fisiológica de reemplazo de hidrocortisona o su equivalente (definida como hasta 30 mg por día de hidrocortisona y hasta 10 mg por día de prednisona).
    • El participante tiene metástasis sintomáticas en el sistema nervioso central (SNC) o el participante tiene evidencia de metástasis inestables en el SNC incluso si es asintomático (por ejemplo, progresión en los rastreos). Los participantes con metástasis en el SNC previamente tratadas son elegibles si se encuentran clínicamente estables y no presentan evidencia de progresión en el SNC mediante imagenología durante por lo menos 4 semanas antes del inicio de la administración del PI y no necesitan dosis inmunosupresoras de esteroides sistémicos (>30 mg por día de hidrocortisona o >10 mg por día de prednisona o equivalente) durante más de 2 semanas.
    • El participante tiene una enfermedad autoinmunitaria activa. Se admiten participantes con diabetes mellitus de tipo 1, endocrinopatías mantenidas de forma estable con el tratamiento sustitutivo adecuado o trastornos cutáneos (p. ej., vitíligo, psoriasis y alopecia) que no requieran tratamiento sistémico.
    • Se suspendió el tratamiento inmunomodulador previo al participante debido a una toxicidad de grado ≥3 relacionada mecánicamente (p. ej., inmunológica) con el fármaco.
    • El participante tiene antecedentes conocidos de reacciones de hipersensibilidad graves a un ingrediente conocido de ASP7517 o del pembrolizumab, o de una reacción de hipersensibilidad grave al tratamiento con otro anticuerpo monoclonal.
    • El participante tiene antecedentes conocidos del virus de inmunodeficiencia humana.
    • Participante con antecedentes conocidos del antígeno de superficie de la hepatitis B positivo o anticuerpo central de la hepatitis B aislado (incluidos ácido ribonucleico [ARN] del VHB agudo o el VHB crónico) o de la hepatitis C ([VHC] detectado mediante un ensayo cualitativo). No se requiere la prueba del ARN de la hepatitis C en los participantes con un resultado negativo en la prueba de anticuerpos contra la hepatitis C.
    • El participante recibió una vacuna de virus vivos contra enfermedades infecciosas dentro de los 28 días anteriores al inicio del PI.
    • El participante tiene antecedentes de neumonitis inducida por fármacos (enfermedad pulmonar intersticial), antecedentes de neumonitis (no infecciosa) que requirió esteroides, o neumonitis por radiación, o actualmente tiene neumonitis.
    • El participante tiene una infección que requiere tratamiento sistémico dentro de los 14 días anteriores a la administración del PI.
    • El participante recibió un trasplante alogénico previo de médula ósea o de órgano sólido.
    • Se espera que el participante necesite otra forma de terapia antineoplásica mientras esté en tratamiento con el PI.
    • El participante tuvo un infarto de miocardio o una angina inestable en los 6 meses anteriores al inicio de la administración del PI, o actualmente padece una enfermedad no controlada que incluye, entre otras, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, enfermedad cardíaca clínicamente significativa, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca o enfermedad psiquiátrica, o situaciones sociales que podrían limitar el cumplimiento de los requisitos del estudio.
    • El participante presenta un electrocardiograma anormal clínicamente significativo al momento de la selección.
    • El participante tuvo una enfermedad cardiovascular sintomática en los 12 meses anteriores, a menos que se haya obtenido una consulta de cardiología y una autorización para participar en el estudio, que incluye, entre otros, lo siguiente: enfermedad arterial coronaria importante (p. ej., que requiera angioplastia o colocación de un stent); infarto agudo de miocardio o angina de pecho inestable <3 meses antes de la selección; hipertensión no controlada; arritmia clínicamente significativa o insuficiencia cardíaca congestiva (grado ≥3 según la New York Heart Association).
    • Cualquier condición que haga que el participante no sea apto para formar parte del estudio.
    • El participante se sometió a un procedimiento quirúrgico importante y no se recuperó por completo en los 28 días anteriores al inicio de la administración del PI.
    • El participante tiene una neoplasia maligna activa (es decir, que requiere tratamiento de intervención) en los 2 años anteriores a la visita de selección, excepto las neoplasias malignas curables localmente que aparentemente se han curado, como el cáncer de piel de células basales o escamosas, el cáncer de vejiga superficial o el carcinoma in situ del cuello uterino o de mama. Los participantes con cáncer de próstata confinado en un órgano sin evidencia de enfermedad recurrente o progresiva son elegibles si se ha iniciado la terapia hormonal o la neoplasia maligna se ha extirpado quirúrgicamente o se ha tratado con radioterapia definitiva.
    • El participante tiene una Ración internacional normalizada (INR) >1,5 x Límites superiores de lo normal (ULN) y/o tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) >1,5 x límites normales institucionales.

      • Criterios de exclusión adicionales para los participantes en cohortes de expansión combinada:

    • Participantes con CCR metastásico con insuficiencia documentada de inestabilidad microsatelital alta (Microsatellite Instability-High, MSI-H) o de reparación de emparejamientos erróneos (Mismatch Repair, MMR) que hayan recibido tratamiento previo con inhibidores de la proteína de muerte celular programada 1 (Programmed Cell Death Protein-1 [PD-1]) o el ligando de muerte programada 1 (Programmed Death Ligand-1, PD-L1), como nivolumab o pembrolizumab.
    • Participantes con melanoma metastásico sin tratamiento previo con IPC que hayan recibido inhibidores de PD-1 o PD-L1, como nivolumab o pembrolizumab.
    • Participantes con cáncer de ovario metastásico con deficiencia documentada de MSI-H o MMR que hayan recibido inhibidores de PD-1 o PD-L1, como nivolumab o pembrolizumab.

    Preguntas frecuentes

    ¿Los estudios clínicos son solo para personas con cáncer avanzado?

    Si bien algunos estudios clínicos pueden enfocarse en cánceres más avanzados, muchos estudios están abiertos para pacientes con cáncer en diferentes etapas. Cada estudio tiene reglas que establecen quiénes pueden participar. Por ejemplo, quizás solo puedan participar pacientes de un grupo de edad determinado o aquellos que tengan un tipo determinado de tumor.

    ¿Será necesario que interrumpa mi tratamiento actual para participar en un estudio clínico?

    A veces los investigadores quieren que los participantes sigan recibiendo sus tratamientos actuales durante un estudio clínico. En otras ocasiones, es posible que deba interrumpir sus tratamientos actuales durante un tiempo. Si el tratamiento en investigación no funciona, siempre puede volver a su plan de tratamiento original.

    ¿Debería preocuparme la posibilidad de recibir placebo?

    En los estudios clínicos oncológicos, solo se usa placebo si no hay otro tratamiento disponible para ese tipo de cáncer. Esto ayuda a comparar un tratamiento en investigación con el placebo. Los placebos rara vez se usan en estudios oncológicos, porque en su lugar generalmente se administra el mejor tratamiento disponible, que se denomina “estándar de atención”.

    ¿Necesito una derivación de mi médico para participar en un estudio?

    Es posible que su médico no conozca todas las oportunidades de participación en estudios clínicos que usted tiene a su disposición. Hable con su médico o con otro profesional de la salud sobre la información que encuentre en relación con un estudio clínico. Podrán ayudarlo a decidir si el estudio clínico es adecuado para usted. Si no encuentra ninguna opción en este sitio web, le recomendamos que visite un sitio web de registro público en línea como clinicaltrials.gov para ver una amplia variedad de ensayos clínicos disponibles.

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